根据美国国家罕见疾病组织(National Organization for Rare Disorders)的数据,每2.5万至3.5万名活产婴儿中就有一人患有这种综合症。
目前针对这种情况的治疗选择很少。通过外科手术放置的脑分流器可以释放大脑中多余的液体,从而减轻颅内压。总部位于洛杉矶的Bionaut指出,侵入性手术有感染和并发症的风险。
该公司表示,BNL-201提供了一种微创选择,可以切开(穿刺)Dandy-Walker综合征患者脑后部形成的囊肿。
今年6月,FDA授予另一种Bionaut药物-装置组合BNL-101孤儿药称号,用于局部治疗某些恶性胶质瘤。
在相关新闻中,Bionaut宣布已任命Aya Jakobovits为其顾问委员会成员。Jakobovits是Kite Pharma的前首席执行官,拥有数十年的治疗药物开发经验。